FDA, 18년만에 알츠하이머 치료제 승인

임상 시험에 지원한 치매 환자인 알도 쎄레사는 외과 의사였다.

미국 식품의약국(FDA)가 약 20년 만에 처음으로 노인성 치매(알츠하이머병) 치료제 사용을 긴급 승인했다.

미국 제약사 바이오젠의 '아두카누맙(aducanumab)'은 알츠하이머의 증상을 완화가 아닌 병의 근본적인 원인과 본질을 겨냥해 진행을 억제하는 목적으로 개발됐다.

환자 단체들은 FDA의 이번 결정을 반겼지만, 과학계에서는 찬반 의견이 공존한다. 실제로 2건의 3상 임상시험 결과를 두고 평가가 분분했다.

전문가들로 구성된 FDA 자문위원회는 지난해 11월, 최종적으로 아두카누맙의 승인을 반대했다.

중앙치매센터에 따르면 한국에서 치매 환자는 해마다 늘고 있다. 2024년에는 100만 명을 넘어설 것으로 예상한다.

FDA는 "아두카누맙이 뇌에 쌓이는 베타 아밀로이드(알츠하이머병 원인 물질)를 감소시킨다는 충분한 증거가 있다"며 "환자들에게 중요한 이익을 줄 것이라고 합리적으로 예상할 수 있다"고 말했다.

논란 있었던 임상시험

2019년 3월, 바이오젠은 3000명의 알츠하이머 환자를 대상으로 한 아두카누맙 3상 임상시험을 중단했다. 이 임상시험에서 알츠하이머 환자의 기억과 사고력을 개선하는 효과가 나오지 않았기 때문이다.

하지만 그해 말 회사는 임상시험 자료를 다시 분석했고, 고용량 약물을 투여할 경우 효과가 있다고 발표했다. 또한, 기억과 사고력 저하를 현저하게 둔화시켰다고 덧붙였다.

아두카누맙은 뇌 속에 생긴 단백질 덩어리인 아밀로이드-베타를 겨냥한다. 아밀로이드가 뇌에 쌓이면, 여기서 생긴 독이 신경세포를 망가뜨려 치매를 유발할 수 있다. 이 경우, 사고력과 기억력이 악화하고 소통에 문제가 생길 수도 있다.

'옳은 방향으로 가고 있다'

영국에도 이번 임상시험에 지원한 환자가 여럿 있다

임상시험에 참여했던 알도 쎄레사(68)는 10년 전 좌우 구분이 어려워지는 것을 처음 느꼈다.

치매 진단 후, 그는 가족과 가깝게 살기 위해 옥스퍼드셔로 이사하고 외과의사로서의 일도 그만뒀다.

쎄레사 씨는 2년 동안 아두카누맙을 복용했다. 하지만 임상시험이 중단되면서 해당 치료제를 더는 복용할 수 없었다. 그는 또 다른 임상시험이 시작되기만을 기다려야 했다.

그는 임상시험에 지원할 수 있어 기쁘다면서 "이 여정을 굉장히 즐긴다"고 말했다. 그는 이 치료제의 효과가 있다고 믿는다.

"치료제의 혜택을 누릴 수 있다는 것에 매우 감사합니다. 약을 먹고 확실히 덜 혼란스러운 것 같습니다. 증상이 없어지는 것은 아닙니다. 하지만 예전만큼 나쁜 것 같지는 않아요. 제 스스로 더 자신이 생겼습니다."

알도는 주기적으로 뇌 스캔을 찍는다

그의 가족도 그가 나아지고 있다는 것을 느낀다고 설명했다.

"전에는 제가 뭘 가지러 부엌에 갔다가도 물건을 어디에 놔뒀는지 기억을 못 해서 찾을 수가 없었습니다. 그런데 그런 것들이 많이 좋아졌어요. 예전보다는 좋아진 것 같아요. 옳은 방향으로 가고 있다는 생각이 듭니다."

알츠하이머 환자는 전 세계적으로 3000만 명 이상으로 추산되며, 환자 대부분이 65세 이상인 것으로 나타난다.

'축하하기는 일러'

아직 축하하기는 이르다.

이 치료제는 기적을 가져오는 약이 아니다. 알츠하이머를 없애주는 약도 아니다. 신경세포에 손상을 줘 치매를 유발하는 고리를 겨냥하는 첫 치료제다.

하지만 과학계 반응은 엇갈린다. 이번 FDA에 사용 승인은 알츠하이머 환자들에게 새로운 희망을 주는 결정이라며 이를 환영하는 목소리도 있지만, 일각에서는 그 효과가 미미할 것이라고 경고한다.

또한 아두카누맙의 가격이 아직 측정되지 않았다. 환자 개인이 매년 수백만 원을 이 치료제 구매에 써야 할 수도 있다. 모두가 바로 이 치료제를 사용할 수 있는 것도 아니다. 특수 뇌 스캔 촬영을 마친 환자들만 약을 처방받을 수 있다.

영국 치매 연구소의 바트 드 스트루퍼 교수는 FDA의 이번 결정이 알츠하이머 치료 부문에서 "매우 중요한 이정표"로 기록될 것이라고 평했다.

지난 10년간 100개가 넘는 알츠하이머 치료제가 규제 당국의 승인을 받지 못했다.

그는 이번 승인이 알츠하이머로 고통받는 수백만 명의 환자들에게 이정표가 됐으면 한다면서도 "아직 넘을 산이 많다"고 강조했다.

유니버시티 칼리지 런던의 존 하디 교수는 "최선의 상황에서 이 약은 아주 신중하게 선택된 일부 환자들에게만 미미한 도움을 줄리라는 것을 우리는 매우 명확하게 해야 한다"고 말했다.

'치명적인 실수'

같은 대학의 노인 심리학 교수인 로버트 하워드는 이번 승인은 규제당국의 '치명적인 실수' 비판했다.

그는 이번 결정이 지난 10년간 이어온 유의미한 치매 치료법 연구를 망칠 수 있다고 말했다.

하위드 교수는 FDA가 아두카누맙이 환자의 인지력 저하 속도를 늦추지 못한 것을 반영하지 않았다고 지적했다.

반면 알츠하이머 소사이어티는 이 약의 효과가 의미 있다면서도 "이번 승인은 알츠하이머병 치료 길의 시작일 뿐"이라고 밝혔다.

많은 의사가 아두카누맙의 이점을 신중하게 바라보고 있지만, 이번 FDA의 승인으로 앞으로 치매치료제 연구가 더 활성화될 것이라는 기대도 공존한다. 암이나 심장 질환보다 치매 연구에 모이는 자금이 부족했기 때문이다.

MRI 스캔을 찍는 알도

FDA, 18년만에 알츠하이머 치료제 승인 - BBC News 코리아

FDA, 18년만에 알츠하이머 치료제 승인 - BBC News 코리아

FDA, 일미 공동 개발 알츠하이머병 신약 승인

미국의 제약사 바이오젠과 일본의 제약사 에자이가 공동 개발한 알츠하이머병 신약과 관련해 미국 식품의약국, FDA가 치료제로 승인했다고 발표했습니다.

바이오젠과 에자이가 공동 개발한 알츠하이머병 신약인 ‘애듀캐뉴맙’은 증상 진행을 억제하는 것을 목적으로 한 약으로, 뇌 속에 축적된 아밀로이드β라 불리는 단백질을 제거해 신경세포가 파괴되는 것을 막는 작용을 합니다.

이와 관련해 FDA는 7일 “임상시험 결과, 아밀로이드β의 감소가 확인돼 환자 증상에 대한 효과를 합리적으로 예측할 수 있다”고 평가하고 치료제로 승인했다고 발표했습니다.

FDA에 따르면 알츠하이머병 신약이 승인된 것은 2003년 이래 18년 만의 일로, 아밀로이드β에 작용하는 치료제가 승인된 것은 이번이 처음입니다.

이번 FDA의 승인은 심각한 증세의 환자에게 조속히 치료를 제공하기 위한 ‘신속 승인’ 방식으로 진행돼, FDA는 추가 임상 시험을 통해 검증할 필요가 있다며 그 결과 효과가 확인되지 않을 경우에는 승인을 취소할 수도 있다고 밝혔습니다.